Avainero – Ex Vivo vs In Vivo -geeniterapia
Geeniterapia on tärkeä tekniikka, jota käytetään geneettisten sairauksien hoitoon tai ehkäisyyn tuomalla geenejä puuttuvien tai viallisten geenien var alta. Tietyt sairaudet voidaan parantaa lisäämällä terveet geenit taudista vastuussa olevien mutatoituneiden tai puuttuvien geenien tilalle. Geeniterapiaa sovelletaan enimmäkseen somaattisiin soluihin kuin ituradan soluihin, ja se voidaan luokitella kahteen päätyyppiin, nimeltään Ex vivo -geeniterapia ja In vivo -geeniterapia. avainero Ex vivo- ja In vivo -geeniterapian välillä on se, että terapeuttiset geenit siirretään in vitro -soluviljelmiin ja tuodaan uudelleen potilaaseen ex vivo -geeniterapiassa, kun taas geenit toimitetaan suoraan potilaan kudoksiin tai soluihin viljelemättä soluja in vitro vivo geeniterapia.
Mitä Ex Vivo -geeniterapia on?
Ex vivo -geeniterapia on eräänlainen geeniterapia, johon kuuluu potilaan solun ulkoinen modifiointi ja sen tuominen uudelleen potilaaseen. Soluja viljellään laboratorioissa (potilaan kehon ulkopuolella) ja geenit lisätään. Sitten stabiilit transformantit valitaan ja tuodaan uudelleen potilaaseen sairauden hoitamiseksi. Ex vivo -geeniterapiaa voidaan soveltaa vain tietyille solutyypeille tai valituille kudoksille. Luuydinsolut ovat soluja, joita käytetään usein ex vivo -geeniterapiassa.
Ex vivo -geeniterapian menettely
Ex vivo -geeniterapiaan liittyy useita tärkeitä vaiheita seuraavasti;
- Potilaasta eristetään soluja, joissa on vialliset geenit.
- Eristettyjä soluja kasvatetaan viljelmissä laboratoriossa.
- Terapeuttiset geenit insertoidaan tai viedään kasvatettuihin soluviljelmiin vektoreiden avulla.
- Transformoidut solut valitaan ei-transformanteista ja kasvatetaan.
- Valitut solut siirretään potilaaseen.
Ex vivo -geeniterapiassa geenien kuljettamiseen kohdesoluihin käytetään kantajia tai vektoreita. Onnistunut geeninkuljetus riippuu kantajajärjestelmästä, ja tärkeitä ex vivo -geeniterapiassa käytettyjä vektoreita ovat virukset, luuydinsolut, ihmisen keinotekoinen kromosomi jne. In vivo -geeniterapiaan verrattuna ex vivo -geeniterapiaan ei liity haitallisia immunologisia vaikutuksia. reaktiot potilaan kehossa, koska geneettinen korjaus tehdään in vitro. Menestys riippuu kuitenkin korjaavan geenin vakaasta sitoutumisesta ja ilmentymisestä potilaan kehossa.
Kuva 01: Ex vivo -geeniterapia
Mitä in vivo -geeniterapia on?
In vivo -geeniterapia on tekniikka, jossa geenit toimitetaan suoraan tietyn kudoksen soluihin potilaan kehossa geneettisten sairauksien hoitamiseksi. Sitä voidaan soveltaa moniin ihmiskehon kudoksiin, mukaan lukien maksa, lihakset, iho, keuhkot, perna, aivot, verisolut jne. Terapeuttiset geenit viedään potilaaseen virus- tai ei-viruspohjaisilla vektoreilla. Menestys riippuu kuitenkin useista tekijöistä, kuten terapeuttisen geenin sisältävien vektorien tehokkaasta sisäänotosta kohdesoluissa, geenien solunsisäisestä hajoamisesta kohdesoluissa ja geenin sisäänotosta tumassa, geenin ilmentymiskyvystä jne.
Kuva 02: In vivo -geeniterapia
Mitä eroa on Ex Vivo- ja In Vivo -geeniterapialla?
Ex Vivo vs In Vivo -geeniterapia |
|
| Ex vivo -geeniterapia on eräänlainen geeniterapia, joka suoritetaan potilaan kehon ulkopuolella. Geenimuunnos tehdään kehon ulkopuolella. | In vivo -geeniterapia on toinen geeniterapian tyyppi, joka tehdään suoraan, kun vialliset solut ovat vielä kehossa. Geenit muuttuvat, kun ne ovat vielä kehon sisällä. |
| Eristäminen ja viljely | |
| Vialliset solut eristetään ja viljellään laboratoriossa. | Viallisia soluja ei eristetä tai viljellä laboratoriossa. |
| Select of Transformants | |
| Vakaat transformantit valitaan ennen uudelleenkäyttöönottoa. | Stabileita transformantteja ei voi valita. |
| Haitallinen immunologinen vaste | |
| Tämä menetelmä ei aiheuta haitallisia immunologisia vasteita potilaan kehoon. | Tämä menetelmä saa aikaan haitallisia immunologisia vasteita potilaan kehossa. |
Yhteenveto – Ex Vivo vs In Vivo -geeniterapia
Terapeuttisia geenejä viedään potilaan elimistöön tiettyjen sairauksien hoitona. Se tunnetaan geeniterapiana, ja se voidaan tehdä kahdella tavalla, nimittäin ex vivo -geeniterapialla ja in vivo -geeniterapialla. Ero ex vivo- ja in vivo -geeniterapian välillä on se, että geenin insertio ex vivo -geeniterapiassa tehdään soluviljelmiin potilaan kehon ulkopuolella ja korjatut solut viedään takaisin potilaaseen, kun taas in vivo -geeniterapiageenit viedään suoraan geeniterapiaan. sisäisiä kohdekudoksia eristämättä soluja. Molempien prosessien onnistuminen riippuu terapeuttisten geenien vakaasta insertiosta ja transformaatiosta potilassoluihin.
